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微信东北美女太爽了

2019-2-16 7:59:42 来源:智能手机网 编辑:天空骑士刚科尔

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在2018年11月的最后一周, 如果没有基因编辑婴儿事件,生物医药领域最大的新闻本应该是美国FDA首次批准一项基于CRISPR的基因疗法进入临床试验,而申请这个临床试验的,正是张锋创建的Editas。这项疗法针对的是一种叫做Leber先天性黑朦( Leber's congenital amaurosis, LCA)的罕见疾病。十九世纪七十年代,德国的一位眼科医生Theodor Leber首次描述了这种从婴儿期开始发病、患者逐渐失去视力乃至失明的遗传病。这种病在每十万个新生儿中仅有二三例,进一步的科学研究发现,根据致病基因分类,LCA竟然包括至少十七种亚型!而Editas这次申请的临床试验进针对其中第十种亚型(LCA-10),占LCA的20%。也就是说,这次临床试验实际针对的,是一种发病率低至百万分之几的遗传病,在欧美国家,患者总数可能仅有数千人。LCA-10的致病基因叫做CEP290。 我们之所以有视觉,是因为眼睛中有感光细胞。感光细胞长出像天线一样的纤毛,纤毛中排满了感光蛋白。当CEP290出现缺陷时,感光细胞不能形成正常的纤毛,探测光信号的能力因此受损。